羅米司亭（Romiplostim）的說明書

一、通用名稱：羅米司亭（Romiplostim）

商品名稱：Nplate

全部名稱：羅米司亭、Romiplostim、NPLATE、恩沛板、AMG531

二、適應症：

1、免疫性血小板減少症（ITP）:

羅米司亭（Romiplostim）適用於治療對皮質類固醇、免疫球蛋白或脾切除術反應不足的免疫性血小板減少症的成年患者，和對皮質類固醇、免疫球蛋白或脾切除術反應不足的1歲及以上患有ITP至少6個月的兒童患者。

2、急性放射綜合徵的造血綜合徵：

羅米司亭可提高急性接受骨髓抑製劑量輻射的成人和兒科患者(包括足月新生兒)的存活率。

3、使用限制：羅米司亭僅用於血小板減少程度和臨床狀況會增加出血風險的ITP患者。 不適用於治療骨髓增生異常綜合徵（MDS）引起的血小板減少症或除ITP以外的任何原因引起的血小板減少症，不應用於試圖使血小板計數正常化。

三、用法用量：

1、免疫性血小板減少症（ITP）:

（1）成年患者：

羅米司亭的初始劑量為1mcg/kg。在計算初始劑量時，應始終使用治療開始時的實際體重。對於成人未來的劑量調整僅基於血小板計數的變化。以1mcg/kg的增量調整羅米司亭的周劑量，直到患者的血小板計數達到≥50×109/L以降低出血風險，不要超過每週最大劑量10mcg/kg。在臨床研究中，大多數對羅米司亭有反應的成年患者以2-3mcg/kg的中位劑量達到並維持血小板計數≥50×109/L。

如血小板計數<50×109/L，則增加劑量1mcg/kg；血小板計數連續2週>200×109/L且≤400×109/L，則減少劑量1mcg/kg；血小板計數>400×109/L，請勿給藥。繼續每週評估血小板計數。在血小板計數降至<200×109/L後，以減少1mcg/kg的劑量繼續使用羅米司亭。

（2）兒科患者：

羅米司亭的初始劑量為1mcg/kg。在計算初始劑量時，應始終使用治療開始時的實際體重。對於兒科患者，未來的劑量調整基於血小板計數和體重的變化。建議每12週重新評估一次體重，劑量調整與成年患者相似。在一項兒科安慰劑對照臨床研究中，患者在第17-24週接受的羅米司亭最頻繁劑量的中位數為5.5mcg/kg。

（3）劑量調整：

根據降低出血風險的需要，使用最低劑量的羅米司亭達到並維持血小板計數≥50×109/L，每週皮下注射，根據血小板計數反應調整劑量。如果在最大周劑量為10mcg/kg的羅米司亭治療4週後，血小板計數沒有增加到足以避免臨床重要出血的水平，則停止羅米司亭。 在羅米司亭治療的劑量調整階段，每週採集包括血小板計數在內的全血細胞計數(CBCs),然後在確定穩定的羅米司亭劑量後每月採集一次。停用羅米司亭後，每週獲取包括血小板計數在內的全血細胞計數，至少持續2週。

2、急性放射綜合徵的造血綜合徵：

適用於成人和兒童患者(包括足月新生兒)羅米司亭的推薦劑量為10mcg/kg，皮下注射一次。在懷疑或確認暴露於大於2戈瑞(Gy)的輻射水平後，盡快施用該劑量。 無論能否獲得全血細胞計數(CBC),都應使用羅米司亭。

四、不良反應：

不管ITP持續時間如何，羅米司亭的安全性在所有患者中相似，發生在ITP持續時間長達12個月的羅米司亭患者中的不良反應支氣管炎、鼻竇炎、嘔吐、關節痛、肌痛、頭痛、頭暈、腹瀉、上呼吸道感染、咳嗽、噁心和口咽疼痛。

五、儲存：

注射用羅米司亭是一種無菌、不含防腐劑的白色固體凍乾粉，保存在原紙盒中的2-8°C(36°F至46°F)冰箱中，以避免光照，不要凍結。 如果需要，未開封的羅米司亭樣品瓶可在室溫(最高25°C(77°F ))下儲存在原紙箱中，單次最多可儲存30天。一旦儲存在室溫下，不要放回冰箱。如果在30天內沒有使用，丟棄羅米司亭。

復原溶液的儲存：含有未進一步稀釋的無菌注射用水(USP)的複溶產品可在室溫25°C(77°F)下保留在原始小瓶中，或在復溶後在2-8°C(36°F至46°F)下冷藏長達24小時。用無菌注射用水復溶的產品，USP可在室溫25°C(77°F)下在註射器中保存最長4小時。保護產品免受光照。不要搖晃。

稀釋溶液的儲存(初次復溶後)：用0.9%氯化鈉注射液重新配製並進一步稀釋的產品，USP可在室溫25°C(77°F)下保存在註射器中，或在給藥前冷藏在2-8°C(36°F至46°F)下的原始小瓶中，保存時間不超過4小時。保護產品免受光照。不要搖晃。

六、特殊人群：

羅米司亭的母乳喂養兒童可能出現嚴重的不良反應，建議女性在使用羅米司亭治療期間不要進行母乳喂養。

七、作用機制：

羅米司亭通過c-Mpl激活細胞內轉錄途徑，結合和激活TPO受體增加血小板生成。它的作用與血小板生成素(TPO)相似，後者是一種調節骨髓中血小板生成的內源性糖蛋白激素。