FDA核准匹米替尼治療症狀性腱鞘巨細胞瘤：機制、劑量與MANEUVER數據

　　匹米替尼（pimicotinib）為口服高選擇性集落刺激因子1受體（CSF-1R）抑制劑，2026年11月獲美國FDA核准，用於部分成人症狀性腱鞘巨細胞瘤（TGCT）。此病發生於關節及周圍組織，常見疼痛、腫脹與活動受限；若手術可能造成明顯功能損害或嚴重併發症，可考慮系統性藥物治療。

　　作用機制方面，TGCT病程與CSF-1/CSF-1R訊號相關，異常訊號可促使巨噬細胞聚集並維持腫瘤微環境。匹米替尼抑制CSF-1R後，可減少相關訊號驅動，有助控制病灶並改善症狀。

　　核准對象為成人症狀性TGCT，重點是手術切除可能加重功能受限或導致嚴重併發症者。建議用法為每日口服50mg、一日一次，可隨餐或空腹；實際療程、停藥與減量應依處方及追蹤結果調整。

　　療效依據為國際多中心III期MANEUVER研究，採隨機、雙盲、安慰劑對照，按2:1給予匹米替尼50mg一日一次或安慰劑。主要終點為第25週客觀緩解率（ORR），匹米替尼組56%，安慰劑組3.2%。次要指標中，關節活動範圍、疼痛與身體功能均較安慰劑改善。第25週達緩解者中，91%緩解持續至少6個月，77%持續至少12個月；中位緩解持續時間尚未達到。

　　安全方面，常見不良反應包括搔癢、皮疹、顏面水腫、眼周水腫、疲勞、噁心、頭痛與周邊水腫。實驗室異常可見肌酸磷酸激酶、乳酸脫氫酶、轉胺酶、脂肪酶、膽固醇、澱粉酶上升，以及血清肌酸酐上升但未伴明確腎功能改變。說明書提示須留意肝毒性與胚胎－胎兒毒性，治療前後依規範監測肝功能、妊娠狀態與相關實驗室項目。

　　該藥先前獲FDA快速通道與突破性療法認定，並透過Project Orbis國際腫瘤藥物協作審評。對不適合手術的症狀性成人TGCT，匹米替尼提供口服標靶替代選擇，但是否使用仍須結合腫瘤部位、手術風險、生育計畫與不良反應監測綜合判斷。