佩格塔克（Pegcetacoplan）-Empaveli的說明書指南

佩格塔克（Pegcetacoplan），商品名Empaveli，是一種創新型補體抑製劑，主要用於成人陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）的治療。 PNH是一種罕見的血液病，患者紅細胞易受補體攻擊導致溶血，從而引發貧血、血栓風險增加及多系統並發症。 Empaveli通過調節補體C3的活性，為PNH患者提供了靶向、可控的長期治療選擇。

一、適應症

佩格塔克適用於成人PNH患者，尤其是那些由於補體介導的血管外溶血（EVH）和血管內溶血（IVH）導致血紅蛋白下降、貧血或輸血依賴的患者。通過作用於補體級聯的早期環節，佩格塔克可以同時控制EVH和IVH，從而改善紅細胞壽命、降低貧血症狀，並減少輸血需求，為PNH患者提供有效的血液學管理手段。

二、推薦劑量與用法

佩格塔克採用皮下注射給藥，每週兩次，成人推薦劑量為每次1080mg。對於正在從其他C5抑製劑（如依庫珠單抗[Eculizumab]或Ravulizumab）轉換的患者，應採取漸進過渡方案以降低溶血風險。具體而言，停用依庫珠單抗的患者在開始佩格塔克治療時，應繼續按原劑量使用依庫珠單抗，同時並行使用Pegcetacoplan四周，隨後停用依庫珠單抗繼續單藥治療。停用Ravulizumab的患者，則在最後一次給藥後四周內開始Pegcetacoplan治療。通過這種過渡方案，可有效減少因突然中斷補體抑制所引發的急性溶血事件，確保療效平穩過渡。

三、藥理作用

Pegcetacoplan通過與C3及其活化片段C3b結合，抑制C3切割和下游補體效應子生成。在PNH中，C3b介導的調理作用是血管外溶血的主要機制，而下游膜攻擊複合體（MAC）則驅動血管內溶血。 Pegcetacoplan在補體級聯中作用於近端，可同時調控EVH和IVH，實現對溶血的全面控制，從而改善患者血紅蛋白水平和臨床症狀，為長期管理提供科學依據。

四、不良反應

在臨床實踐中，佩格塔克常見的不良反應包括注射部位反應、感染、腹瀉、腹痛、呼吸道感染、四肢疼痛、低鉀血症、乏力、病毒性感染、咳嗽、關節痛、頭暈、頭痛及皮疹等。這些不良反應多為輕中度，通常可以通過監測和對症處理得到控制。患者在使用過程中需定期接受血液學檢查，監測電解質及肝腎功能，以確保用藥安全。同時，醫生應指導患者識別不良反應跡象，並在必要時調整劑量或採取乾預措施。

五、貯藏與註意事項

佩格塔克需在2℃至8℃冷藏保存，避免光照。超過保質期的藥物切勿使用，以免影響療效和安全性。在註射前，應確保藥液及注射器具清潔，以降低感染風險。患者在家庭使用時應遵循醫生指導，保持注射部位清潔，並記錄每次用藥時間和劑量，確保連續治療和療效評估的準確性。

參考資料：https://empaveli.com/