加達昔單抗（garadacimab）-ANDEMBRY是一種治療什麼的藥

加達昔單抗（garadacimab）-ANDEMBRY是一種針對活化因子XII（FXIIa）的單克隆抗體，主要用於預防12歲及以上成人和兒童的遺傳性血管性水腫（HAE）發作。 HAE是一種罕見且可能危及生命的遺傳性疾病，主要由C1抑制蛋白（C1INH）缺陷或功能失調引起，C1INH是調節血液中炎症反應的重要蛋白。 HAE的主要特徵是體內組織液體的異常積聚，導致腫脹現象，通常影響面部、腹部、喉部和四肢。

加達昔單抗通過靶向活化的因子XII（FXIIa）來預防HAE的發作，因子XIIa是觸發HAE發作的級聯反應中的首個激活蛋白。與其他針對下游介質的HAE治療方法相比，加達昔單抗能夠在更早的階段抑制這一級聯反應，從而有效減少HAE發作的發生率。

該藥物的安全性和有效性得到了食品藥品監督管理局（FDA）批准，重要依據是關鍵的安慰劑對照3期VANGUARD試驗數據。試驗結果顯示，使用加達昔單抗治療的患者在整個治療期間，有62%的患者能夠維持無發作狀態。與安慰劑組相比，HAE發作的中位數顯著降低，降幅超過99%，而最小二乘平均值則降低了89.2%。此外，按需治療的HAE發作中位數也減少了99%以上，平均減少幅度為88%；中度或重度發作的中位數同樣下降了99%以上，平均減少了90%。

加達昔單抗的給藥方式為每月皮下注射一次，患者可以通過單劑量預充式自動注射器或單劑量預填充注射器進行自我給藥。這種便捷的給藥方式使患者在治療過程中更為靈活。

參考資料：https://www.andembryhcp.com/