瑪伐凱泰/邁凡妥說明書核心要點解析

瑪伐凱泰（mavacamten）是一種創新型心肌肌球蛋白抑製劑，用於治療成人梗阻性肥厚型心肌病（HCM）。該藥通過改善心臟舒張與收縮協調性，從而緩解患者活動後呼吸困難、心悸、疲勞等症狀，是目前心肌病精準治療的重要突破之一。

一、適應症

瑪伐凱泰主要用於紐約心臟協會（NYHA）Ⅱ至Ⅲ級梗阻性肥厚型心肌病患者。其核心目標是降低左心室流出道壓力梯度（LVOT），改善心臟功能及運動耐受力，從而提升生活質量。該藥並非普通心臟輔助藥，而是針對病理性心肌收縮過度的根源進行分子水平干預。

二、用法用量

1、起始與監測：治療前應確認女性患者未妊娠，並採取可靠避孕措施。左室射血分數（LVEF）低於55%的患者，不建議開始或加大劑量。

2、推薦劑量：起始劑量為每日一次口服5mg，可與食物同服或空腹服用。根據個體反應，劑量可在2.5mg至15mg間調整。膠囊需整粒吞服，不可打開或咀嚼。達到穩態濃度通常需數週時間，代謝差異與藥物相互作用可能影響血藥水平。

3、劑量調整原則：治療期間應定期監測LVEF與Valsalva LVOT梯度，確保LVEF≥50%，以避免心力衰竭風險。當LVEF下降至50%以下時，需立即暫停用藥，並根據恢復情況決定是否重新啟動。對於2.5mg劑量下暫停者，可選擇同劑量重啟或永久停藥。

4、藥物相互作用：使用弱CYP2C19或中度CYP3A4抑製劑時，需下調瑪伐凱泰劑量一級。例如15mg降至10mg，10mg降至5mg等。若已處於最低劑量2.5mg，應避免聯合此類抑製劑，以防藥物暴露過量。

三、不良反應

臨床研究顯示，常見副作用包括頭暈、呼吸急促、心臟收縮功能下降及暈厥等。這些症狀多與藥物對心肌收縮性的抑製作用相關，一旦出現明顯不適，應及時監測LVEF並調整劑量。多數反應為輕中度，可在停藥或減量後緩解。

四、禁忌與註意事項

瑪伐凱泰嚴禁與中度至重度CYP2C19抑製劑、重度CYP3A4抑製劑或誘導劑同時使用，否則可能導致血藥濃度異常升高或降低，影響療效及安全性。使用前應全面評估患者的合併用藥史，並避免與強代謝調節藥物聯用。

五、藥理機制

瑪伐凱泰通過對心肌肌球蛋白的變構性、可逆性抑製作用，減少肌球蛋白與肌動蛋白之間的過度交聯。這一機制使心肌處於“節能且可恢復”的超鬆弛狀態，從根本上減輕心肌收縮負荷，降低LVOT阻塞，從而改善舒張充盈與心輸出量。這種分子級調控方式區別於傳統的β受體阻滯劑或鈣通道阻滯劑，更具針對性與可調控性。

六、儲存與規格

瑪伐凱泰為速釋硬明膠膠囊劑，規格包括2.5mg、5mg、10mg與15mg。應儲存於20℃至25℃環境中，可在15℃至30℃之間短期波動，避免潮濕與陽光直射。

參考資料：https://bnf.nice.org.uk/drugs/mavacamten/