Rapamune治疗肾移植疗效怎样？

雷帕鳴（）在脈管異常類疾病中已顯示了良好的應用前景。目前多數研究為回顧性經驗總結，未來尚需要更大規模的II期、III期前瞻性研究，來確定治療劑量和合理的用藥時長。另外，尚需要擴大樣本量和延長隨訪時間，以確定雷帕鳴（Rapamune）對諸如動靜脈畸形或卡波西樣淋巴管瘤病的治療效果以及隨生長發育可能出現的不良反應。這些試驗有的已經在進行當中。

卡波西樣血管內皮瘤（Kaposiform hemangioendothelioma ，KHE）是一種嬰幼兒真性血管腫瘤，可以發生在四肢、頭頸、腹腔臟器、縱隔等身體各個部位。其特徵是存在大量的由梭形內皮細胞束組成的血管結構，滲透到周圍軟組織，形成邊界不規則的結節，雖然病理學上為良性，但具有局部侵襲性，尤其是病變位於縱隔和重要的腹腔臟器時，治療較為棘手。當伴有消耗性凝血病，即Kasabach-Merritt綜合徵(KMS)時，有相當的致死或致殘風險。有文獻統計，約有50%-60%的KHE會伴有KMS，尤其是病變位於腹腔或胸腔，直徑>10cm時。其病理機制是病變區域淋巴管血管生成，大量捕獲循環中的血小板，血小板在血管內凝集，凝血級聯被異常激活。血像上表現為血小板計數和血紅蛋白減少，凝血酶原時間(Pt)延長，部分凝血活酶時間(APTT)減少，纖維蛋白原減少。這種消耗性的凝血惡性循環，往往使病變迅速增大，全身出血傾向，導致病情惡化。以往的治療經驗，推薦類固醇+長春新鹼作為標準的治療方案，但是有30%-40%的患者無效或者不能完全緩解。近期，有研究者報導了一名9個月大的KHE合併KMS的患兒，治療起始即採用類固醇、長春新鹼聯合雷帕鳴（Rapamune），在完成初期6-8週的治療後，類固醇和長春新鹼不再給藥，雷帕鳴（Rapamune）一直用於每日口服維持治療達20個月。治療15天后血小板計數由9×109/L增加到>50×109/L，4個月後恢復正常(>150×109/L)，腹部MR複查顯示1、9、16個月時腫物逐漸縮小。回顧複習了42篇相關文獻，結果表明，在復發性或難治性的KHE患兒中，如果有機會使用雷帕鳴（Rapamune）進行治療，可以顯著改善預後。在另一項研究中，雷帕鳴（Rapamune）作為起始和唯一的藥物，用於8名患兒的治療。 8名患兒中，3人患有KHE，5人有KHE合併KMS。治療前除一位患兒因血小板過低接受過血液輸注治療外，所有患兒都未接受其他藥物或治療手段。結果表明，所有患兒病變範圍都有顯著減小，合併KMS的患兒血像恢復正常。停藥時間6-22個月，病變大小穩定無復發。該研究的經驗表明，不論是否伴有KMS，雷帕鳴（）可以作為KHE基礎和唯一的藥物治療方案。