Dawnzera（donidalorsen）的相关介绍：是一种治疗什么的药

Dawnzera（donidalorsen）是一种新型的药物，专门用于预防12岁及以上成人和儿童遗传性血管性水肿（HAE）的发作。HAE是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病，其发生主要与SERPING1基因的突变有关，这种突变导致C1酯酶抑制剂（C1-INH）的缺乏或功能失调。C1-INH缺乏会导致血浆中激肽释放酶的过量产生，进而引起缓激肽的过度生成。缓激肽是一种强效的血管舒张剂，能够引发血管通透性的急剧增加，导致身体不同部位发生水肿，表现为严重的肿胀发作，这对患者的生活质量造成了极大的影响。

Dawnzera的有效成分donidalorsen是一种前激肽释放酶导向的反义寡核苷酸，主要通过靶向抑制前激肽释放酶（PKK）的表达，来减少缓激肽的产生。PKK是血浆激肽释放蛋白酶的酶原，其过量的释放直接与HAE的发作密切相关。通过降低PKK的水平，Dawnzera能够有效地控制缓激肽的生成，从而预防HAE发作，帮助患者避免因水肿而引发的各种严重并发症。

Dawnzera的给药方式为皮下注射，每4周注射一次，患者可以在医生的指导下进行自我注射。这种给药方式不仅方便患者，还能有效维持药物在体内的浓度，从而达到持续的预防效果。

然而，使用Dawnzera时也需注意相关的警告和预防措施。例如，可能会出现超敏反应，包括过敏反应。此外，常见的不良反应发生率大于5%的包括注射部位反应、上呼吸道感染、尿路感染和腹部不适。因此，在使用该药物时，患者应遵循医生的建议，定期进行随访，以确保用药安全和疗效最大化。

由于Dawnzera（donidalorsen）上市时间较短，其价格还未可知。

参考资料：https://www.drugs.com/dawnzera.html