详细解读罗普司亭/罗米司亭的功效与作用

罗普司亭/罗米司亭（Romiplostim）是一种血小板生成素肽模拟剂，最近被批准用于治疗成人慢性免疫性血小板减少症（ITP）。在随机对照研究中，该药物已证明在大多数ITP患者中血小板计数增加，包括脾切除和非脾切除患者。在长达5年的随访中，其安全性良好，表明这可能是ITP患者的一种新的治疗药物。

罗普司亭是一种重组血小板生成刺激Fc-肽融合蛋白。该分子有两个结构域：一个与TPO受体结合并激活刺激巨核细胞生成的细胞内途径的肽结构域，和一个经历内皮再循环从而延长其循环半衰期的载体抗体可结晶(Fc)片段。罗普司亭与内源性人没有序列同源性，导致免疫原性非常低。患者对血小板增加的反应各不相同，因此需要个体化给药。然而，在临床试验中已经观察到血小板计数的剂量依赖性增加。不影响血小板破坏。

在人类和鼠巨核细胞中的体外研究表明，罗普司亭以类似于内源性TPO的方式结合TPO受体。使用动物的体内研究表明，单剂量罗普司亭导致第5天血小板计数的剂量依赖性增加，在第7天和第9天之间达到峰值。没有观察到随后的血小板减少症，也没有检测到中和性抗TPO抗体。罗普司亭已被证明可刺激鼠巨核细胞生成，并证明对鼠骨髓培养物中的巨核细胞集落形成单位具有剂量依赖性效应。