伏索利肽（vosoritide）是什么药

Voxzogo（vosoritide、伏索利肽）是一种C型利钠肽（CNP）类似物，用于增加软骨发育不全儿童患者的线性生长。Voxzogo有助于骨骺开放的软骨发育不全儿童患者的线性生长。基于年化增长速度的提高，此指示在加速批准下获得批准。该适应症的继续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证和描述。

软骨发育不全是一种骨骼生长的遗传性疾病，其特征是身材不成比例的矮小（侏儒症）和长骨、脊柱、面部和颅底的结构紊乱。它是由成纤维细胞生长因子受体3基因（FGFR3）功能突变导致的软骨内骨生长受损引起的，软骨内骨生长受到负调控。Voxzogo作为FGFR3下游信号通路的正调节因子，促进软骨内骨生长。因此，vosoritide，像CNP一样，作为软骨内骨生长的正调节物，因为它促进软骨细胞增殖和分化。

在具有开放生长板的动物模型中，vosoritide的给药导致软骨细胞增殖和分化的促进，这导致生长板的加宽和随后骨骼生长的增加。在FGFR3相关软骨发育不良的小鼠模型中，观察到侏儒症表型部分或完全正常化。

Voxzogo通过皮下注射给药，每天一次。常见的不良反应包括注射部位红斑、注射部位肿胀、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、血压下降和肠胃炎。Voxzogo可能会导致严重的不良反应，包括低血压的风险。为了降低这种风险，患者在接受Voxzogo前应充分补充水分并摄入足够的食物。