OjeMDA（tovorafenib）是什么药

OjeMDA（tovorafenib）是一种II型泛RAF激酶抑制剂，用于治疗儿童低级别神经胶质瘤；主要适用于治疗6个月及以上患有复发或难治性儿童低级别神经胶质瘤（pLGG）的患者，这些患者携带BRAF融合或重排或BRAF V600突变。

儿童低级别神经胶质瘤（pLGG）是儿童中最常见的脑肿瘤，占所有中枢神经系统肿瘤的30-50%。它会导致视力丧失和运动功能障碍，以及其他与疾病相关的疾病。高达75%的pLGG儿童有BRAF变异。在BRAF改变的pLGG儿童中，大约80%有BRAF融合或重排，而其余20%有V600突变。Ojemda是突变BRAF V600、野生型BRAF和野生型CRAF激酶的抑制剂。它通过靶向丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）信号通路中的一种关键酶来发挥作用，这种酶参与基因表达以及细胞的生长和存活。

美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Ojemda是基于两个研究组137名患者的FIREFLY-1试验数据。在该研究第1组的76名患者中，最佳总体缓解率为51%，其中包括28%的部分缓解和11%的轻微缓解。Ojemda片剂和口服混悬剂每周服用一次，可与食物同服或不同服。常见不良反应包括皮疹、发色变化、疲劳、病毒感染、呕吐、头痛、出血、发热、皮肤干燥、便秘、恶心、痤疮样皮炎和上呼吸道感染。