特立氟胺（Teriflunomide）的作用是什么，效果好吗？

特立氟胺（Teriflunomide）是一种免疫调节药物，通过阻断二氢乳清酸脱氢酶来抑制嘧啶的从头合成。特立氟胺可以抑制快速分裂的细胞，包括活化的T细胞，这些细胞被认为是多发性硬化（MS）疾病进程的驱动因素。与化疗类药物相比，特立氟胺可能会降低感染的风险，因为它对免疫系统的影响更有限。特立氟胺已经在五项主要研究中进行了研究，涉及2900多名复发缓解型MS患者。

一项涉及179名成年人的研究比较了特立氟胺和安慰剂(一种虚拟治疗)对大脑扫描检测到的大脑活动病变(发展中的损伤区域)数量的影响。特立氟胺被发现比安慰剂更有效，大约9个月(36周)后，服用特立氟胺的患者每次扫描的活动病变数量约为1，而服用安慰剂的患者约为2.7。两项涉及2257名成年人的研究比较了特立氟胺和安慰剂在减少每位患者每年复发次数方面的效果。治疗持续了大约三年(152周)。特立氟胺被发现比安慰剂更有效。在服用特立氟胺的患者中，复发率比服用安慰剂的患者多减少了约30%(特立氟胺的年复发率为0.35，而安慰剂为0.53)。这些研究还观察了特立氟胺对患者残疾水平变化的影响，并表明在大约两年半(132周)的治疗后，与安慰剂相比，残疾恶化的风险降低了30%。

第四项研究涉及324名成年人，通过观察患者首次复发或永久停止治疗的时间，比较了特立氟胺和干扰素β-1a(MS的另一种治疗方法)对治疗失败率的影响。这项研究持续了两年。这项研究的结果是不确定的。服用特立氟胺的患者永久停药率为13.5%，而服用干扰素β-1a的患者永久停药率为24%。然而，特立氟胺的复发率为23.4%，而干扰素β-1a的复发率为15.4%。这项研究不能得出特立氟胺和干扰素β-1a治疗多发性硬化症的任何差异的结论。另一项涉及166名儿童(10-17岁)的研究没有得出结论，但它确实表明特立氟胺延长了大脑复发或病变的时间(特立氟胺大约为72周，而安慰剂为37周)。来自成人的数据和这项研究的结果支持在患有复发缓解型MS的儿童(10岁及以上)中使用特立氟胺。

特立氟胺原研药已经在国内上市，并且通过医保报销标准进入医保范围，可能仅限于常规治疗无效的多发性硬化患者购买，但不同地区报销比例不同，报销后的价格存在差异，规格14mg*28片每盒的价格在1万人民币左右，价格昂贵。在海外其他国家也有出售较为便宜的仿制药，仿制药的药物成分与原研药的药物成分基本一致，由印度药厂生产的规格14mg*30片每盒的价格在800人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动）。