比較了IWG 2023、2006年MDS標準對艾伏尼布治療mIDH1疾病的評估

在最近的一項研究中，研究人員使用國際工作組（IWG）2023年骨髓增生異常綜合徵（MDS）標準評估了艾伏尼布/依維替尼（Ivosidenib）治療突變異檸檬酸脫氫酶1（mIDH1）MDS的臨床表現。根據這些標準，他們發現艾伏尼佈在這種情況下產生了很高的總體反應率（ORR）。

研究人員還利用這項研究比較了使用2023 MDS標準和2006標准進行的評估。通過消除[國際工作組2006年骨髓完全緩解（CR）類別]並評估爆炸率[低於]5%的高危人群的反應，國際工作組2023標準準確地捕捉到了艾伏尼布在復發或難治性MDS中的臨床益處。

該研究對19名曾接受標準護理治療的MDS患者進行了隊列研究。患者的中位年齡為73歲，78.9%的患者曾接受過低甲基化治療。 18名患者有療效可評估數據。該隊列在28天的周期內每天口服500mg的艾伏尼布。

在將IWG 2023與2006標准進行的評估進行比較時，研究人員的IWG 2023評估採用了複合CR類別。這種複合CR結合了CR與CR等效物、CR與有限計數恢復以及CR與部分血液學恢復。根據IWG 2006標準，該隊列的CR加部分緩解（PR）率為38.9%，所有應答者均達到CR。根據IWG 2023標準，複合CR+PR率為66.7%。根據IWG 2006標準，該隊列的ORR為83.3%，根據IWG 2023標準，ORR為72.2%

根據IWG 2006標準被歸類為骨髓CR的8名患者根據IWG 2023標準重新分類如下：1名CR，4名計數恢復有限的CR，1名血液學改善，2名無反應。複合CR的中位時間為1.58個月，未達到中位持續時間。

在基線時需要輸紅細胞的7名患者中有5名實現了輸血獨立，在需要輸血小板的4名患者中，有3名實現了輸注獨立。複合CR患者達到獨立型的中位時間為2.64個月。在研究期間，12名複合CR患者中有10名具有或保持了輸血獨立性。未達到輸血獨立性的中位持續時間。

儘管IWG 2006和IWG 2023標準之間的生存結果比較受到小樣本量的限制，但研究仍觀察到反應依賴性事件自由生存期（EFS）和總體生存期（OS）等結果趨向相似。這一結果提示我們，隨著標準的更新，臨床研究的設計和結果評估也亟需跟進，以確保研究結論的科學性和適用性。總之，該研究為艾伏尼佈在mIDH1型MDS患者中的應用提供了重要依據，也為未來的研究開闢了新方向。

參考資料：https://www.docwirenews.com/post/iwg-2023-2006-mds-criteria-assessments-of-ivosidenib-for-midh1-disease-compared