詳細解讀羅普司亭/羅米司亭的功效與作用

羅普司亭/羅米司亭（Romiplostim）是一种血小板生成素肽模擬劑，最近被批准用於治療成人慢性免疫性血小板減少症（ITP）。在隨機對照研究中，該藥物已證明在大多數ITP患者中血小板計數增加，包括脾切除和非脾切除患者。在長達5年的隨訪中，其安全性良好，表明這可能是ITP患者的一種新的治療藥物。

羅普司亭是一種重組血小板生成刺激Fc-肽融合蛋白。該分子有兩個結構域：一個與TPO受體結合併激活刺激巨核細胞生成的細胞內途徑的肽結構域，和一個經歷內皮再循環從而延長其循環半衰期的載體抗體可結晶(Fc)片段。 羅普司亭與內源性人沒有序列同源性，導致免疫原性非常低。患者對血小板增加的反應各不相同，因此需要個體化給藥。然而，在臨床試驗中已經觀察到血小板計數的劑量依賴性增加。不影響血小板破壞。

在人類和鼠巨核細胞中的體外研究表明，羅普司亭以類似於內源性TPO的方式結合TPO受體。使用動物的體內研究表明，單劑量羅普司亭導致第5天血小板計數的劑量依賴性增加，在第7天和第9天之間達到峰值。沒有觀察到隨後的血小板減少症，也沒有檢測到中和性抗TPO抗體。 羅普司亭已被證明可刺激鼠巨核細胞生成，並證明對鼠骨髓培養物中的巨核細胞集落形成單位具有劑量依賴性效應。