伏索利肽（vosoritide）上市了嗎？

Voxzogo（vosoritide、伏索利肽）是一種用於治療軟骨發育不全的藥物，軟骨發育不全是一種導致嚴重身材矮小和發育不均衡的遺傳疾病。 Vosoritide是C型利鈉肽（CNP）的一種類似物，在其N-末端帶有脯氨酸-甘氨酸，以傳遞對中性內肽酶的抗性。它於2021年8月在歐盟和2021年11月在美國以商品名Voxzogo獲得批准使用，成為這兩個地區首個批准用於治療軟骨發育不全的藥物干預，其生產廠家為BioMarin Pharmaceutical Inc（生物馬林製藥公司）。

美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准，基於一項全球隨機、雙盲、安慰劑對照3期研究的結果，該研究評估了Voxzogo的療效和安全性。基於年增長率的提高，Voxzogo獲得加速批准。在臨床研究的第52週，對於安慰劑治療的患者，年化增長率（AGV）相對於基線的變化為-0.17cm/年，對於Voxzogo治療的患者為1.40cm/年，導致AGV有1.57cm/年的統計學顯著改善，有利於Voxzogo。

軟骨發育不全是由一種基因突變引起的，這種突變增加了一種叫做成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）的特定生長調節基因的活性。 FGFR3基因編碼的蛋白質過多會阻止正常的骨骼生長。 Vosoritide通過與一種稱為鈉尿肽受體B的特定受體結合來發揮作用，這種受體可以降低生長調節基因的活性，從而促進骨骼生長。最常見的副作用包括注射部位反應（如腫脹、發紅、瘙癢或疼痛）、嘔吐和血壓下降。