伏索利肽（vosoritide）的療效怎麼樣

Voxzogo（vosoritide、伏索利肽）是一種用於治療4個月以上、骨骼仍在生長的軟骨發育不全患者的藥物。軟骨發育不全是一種遺傳性疾病，由一種名為成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）的基因突變（改變）引起。這種突變影響了身體幾乎所有骨骼的生長，包括頭骨、脊柱、手臂和腿，導致身材非常矮小，具有典型的外觀。軟骨發育不全很罕見，Voxzogo被美國、歐盟等多個國家指定為“孤兒藥”（一種用於罕見疾病的藥物）。

在一項涉及121名5至17歲確診軟骨發育不全的兒童的研究中，Voxzogo在治療52週後增加生長率方面比安慰劑（虛擬治療）更有效。接受Voxzogo的兒童在治療期間比接受安慰劑的兒童多長了約1.57厘米。此外，結果表明增長的改善得以保持。

在第二項研究中，Voxzogo在增加生長速度方面比安慰劑更有效，該研究涉及75名年齡從4個月到不到5歲的確診軟骨發育不全的兒童。有效性的主要衡量標準是身高Z值的變化，這是一種將患者的身高與他們的年齡和性別的平均身高進行比較的方法。治療一年後，服用Voxzogo的兒童平均身高Z值比服用安慰劑的兒童有更大的改善。接受Voxzogo的兒童在治療期間也比接受安慰劑的兒童多長了約0.8厘米。

Voxzogo可有效提高4個月及以上軟骨發育不全兒童的生長速度。這可能會增加最終身高，使軟骨發育不全的人更容易進行日常活動。這種藥的副作用被認為是可以控制的。 5歲以下兒童的安全性與較大兒童相似。