伏索利肽（vosoritide）是什麼藥

Voxzogo（vosoritide、伏索利肽）是一種C型利鈉肽（CNP）類似物，用於增加軟骨發育不全兒童患者的線性生長。 Voxzogo有助於骨骺開放的軟骨發育不全兒童患者的線性生長。基於年化增長速度的提高，此指示在加速批准下獲得批准。該適應症的繼續批准可能取決於在確認性試驗中對臨床益處的驗證和描述。

軟骨發育不全是一種骨骼生長的遺傳性疾病，其特徵是身材不成比例的矮小（侏儒症）和長骨、脊柱、面部和顱底的結構紊亂。它是由成纖維細胞生長因子受體3基因（FGFR3）功能突變導致的軟骨內骨生長受損引起的，軟骨內骨生長受到負調控。 Voxzogo作為FGFR3下游信號通路的正調節因子，促進軟骨內骨生長。因此，vosoritide，像CNP一樣，作為軟骨內骨生長的正調節物，因為它促進軟骨細胞增殖和分化。

在具有開放生長板的動物模型中，vosoritide的給藥導致軟骨細胞增殖和分化的促進，這導致生長板的加寬和隨後骨骼生長的增加。在FGFR3相關軟骨發育不良的小鼠模型中，觀察到侏儒症表型部分或完全正常化。

Voxzogo通過皮下注射給藥，每天一次。常見的不良反應包括注射部位紅斑、注射部位腫脹、嘔吐、注射部位蕁麻疹、關節痛、血壓下降和腸胃炎。 Voxzogo可能會導致嚴重的不良反應，包括低血壓的風險。為了降低這種風險，患者在接受Voxzogo前應充分補充水分並攝入足夠的食物。