伏索利肽(vosoritide)的注意事項有哪些
Voxzogo(vosoritide、伏索利肽)是一種C型利鈉肽(CNP)類似物,通過皮下注射給藥,可用於增加具有開放骨生長板(骨骺)的軟骨發育不全兒童的線性骨生長。在其臨床研究中,出現了低血壓的風險等警告與註意事項。
軟骨發育不全影響軟骨內骨生長,軟骨內骨生長是生長中的軟骨被骨組織系統性替代以形成生長中的骨骼的過程。在軟骨發育不全的兒童中,由於生長板細胞內成纖維細胞生長因子受體3(FGFR3)和CNP信號通路之間的關係失衡,骨生長受到損害。 FGFR3減緩骨生長,而CNP促進骨生長。 Voxzogo的工作原理是刺激CNP,改善FGFR3和CNP之間的平衡,增加開放生長板兒童的骨生長。
在Voxzogo的臨床研究中觀察到血壓的短暫下降,患有嚴重心臟或血管疾病的受試者和服用抗高血壓藥物的患者被排除在Voxzogo臨床試驗之外,這是因為服用降壓藥的兒童患者風險更大。為了降低血壓下降和相關症狀(頭暈、疲勞和/或噁心)的風險,指導患者在使用Voxzogo前充分補充水分並攝入足夠的食物。
在臨床試驗中,患者註射的Voxzogo劑量為推薦日劑量15微克/千克的2至3倍,未出現相關不良反應。如果懷疑用藥過量,則根據臨床指徵採取支持措施。 且不建議用於腎功能損害(eGFR<60毫升/分鐘/1.73平方米)的兒童。
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