司美替尼(Selumetinib)效果怎麼樣？

司美替尼(Selumetinib)用於治療1型神經纖維瘤病(NF1；一種導致腫瘤在神經上生長的神經系統疾病)。不能通過手術完全切除的軟組織腫瘤)。 司美替尼屬於激酶抑製劑類藥物，它的工作原理是阻斷異常蛋白的活動，這種異常蛋白是腫瘤生長的信號，這有助於阻止或減緩腫瘤的生長。 司美替尼在治療效果上顯著。

司美替尼縮小了患有1型神經纖維瘤病(NF1)的兒童中不可手術的症狀性叢狀神經纖維瘤(PN ),並在先前發表的1/2期臨床試驗(SPRINT，NCT01362803).在之前出版物的數據截止點(DCO)，65%的參與者仍在接受治療。 來自1期和2期stratum 1研究的數據，其中包括具有臨床顯著PN相關發病率的參與者。參與者接受連續的司美替尼給藥(1個週期= 28天)。包括截至2021年2月27日的安全性和有效性數據。通過體積磁共振成像分析評估PN反應:連續2次評估證實部分反應(cPR)比基線下降≥20%。 2期參與者完成了患者報告的評估腫瘤疼痛強度(數字等級量表-11)和日常生活中疼痛干擾(疼痛干擾指數)的結果測量。結果:對於74名兒童(平均年齡10.3歲；3-18.5歲)，總的心肺復蘇率為70%(52/74)，治療持續時間的中位數是57.5個週期(範圍1-100)。一般來說，59% (44例)的反應持續≥ 12個週期。腫瘤疼痛強度(n = 19，P = .015)和疼痛干擾(n = 18，P = .0059)顯示了從基線到48個週期的持久改善。結論:通過長達5年的額外司美替尼治療，大多數患有NF1相關PN的兒童具有持久的腫瘤縮小和持續的疼痛改善，超過了先前報導的1年。 司美替尼海外有原研版，零售價格10mg60粒50000左右。如果想獲取更多優質信息可以聯繫藥得，藥得會盡全力為您了解到更多海外優質藥物。