替洛利生片（Pitolisant）-wakix的療效

替洛利生片（Pitolisant）-wakix在兩項主要研究中進行了調查，共涉及261名發作性睡病成年人，其中大多數人也有猝倒。這些研究比較了替洛利生片和安慰劑。有效性的主要衡量標準是基於患者白天的困倦程度，使用Epworth嗜睡量表或ess進行評估，這是用於發作性睡病患者的標準量表，範圍從0到24。

第一項研究表明，替洛利生片在減少白天嗜睡方面比安慰劑更有效，經過8週的治療，服用替洛利生片的患者在ess評分中比服用安慰劑的患者平均減少3分。這項研究的結果還顯示猝倒發作的次數減少了。然而，第二項研究沒有顯示替洛利生片和安慰劑在減少嗜睡或猝倒方面的差異。當用一種叫做保持清醒測試（MWT）的客觀測試來觀察睡意時，兩項研究的結果一起顯示，與安慰劑相比，替洛利生片顯著改善了清醒。在第三項涉及105名發作性睡病和猝倒患者的研究中，替洛利生片在減少猝倒發作次數方面也比安慰劑更有效，服用替洛利生片的患者猝倒發作次數從每週約9次降至3次。

第四項研究涉及110名6-17歲的發作性睡病兒童，其中大多數也有猝倒。在這項研究中，Ullanlinna嗜睡症量表（UNS），一份得分範圍從0到44的問卷，被用來測量嗜睡和猝倒的頻率和嚴重程度。經過8週的治療後，服用替洛利生片的兒童的UNS評分比服用安慰劑的兒童平均降低了4分。此外，服用替洛利生片的患者比服用安慰劑的患者猝倒評分平均降低2分。

替洛利生片已經在國內上市，但還沒納入醫保。在海外上市的替洛利生片原研藥每盒的價格可能在4千多人民幣（受匯率影響價格可能會發生波動）。目前在海外還沒有替洛利生片仿製藥生產上市。