培西達替尼（Pexidartinib）的療效

培西達替尼（Pexidartinib）是一種口服小分子酪氨酸激酶抑製劑，可選擇性抑制CSF1R以及c-kit受體酪氨酸激酶(kit)和fms樣酪氨酸激酶3內部串聯複製(FLT 3-itd)。多項研究已證實，在手術被視為過度病態或臨床不可行的情況下，培西達替尼可作為晚期腱鞘鉅細胞瘤（TGCT）的有效全身療法。培西達替尼也可用於降低初始腫瘤負荷，以促進手術。腱鞘鉅細胞瘤的治療方法取決於腫瘤是局限的還是擴散的、患者的治療史以及患者是否適合各種治療方式。

ENLIVEN III期的研究結果為美國食品藥品監督管理局（FDA）批准治療有症狀的腱鞘鉅細胞瘤成年患者提供了臨床證據，這些腱鞘鉅細胞瘤伴有嚴重的發病率或功能限制，且不能通過手術改善。推薦劑量為400毫克，每日兩次，空腹服用。匯總分析中的長期隨訪顯示，與ENLIVEN中觀察到的相比，有效率增加。服用培西達替尼的患者運動範圍也得到了有意義的改善。與培西達替尼相關的副作用通常是可控制的；然而，存在潛在威脅生命的混合型或膽汁淤積性肝毒性的風險，培西達替尼具有風險評估和緩解策略(REMS)計劃，以確保適當的監測。

培西達替尼沒有在國內上市。培西達替尼在海外經上市後的價格等相關資訊較少，更多藥物信息及具體價格諮詢藥得醫學顧問。