普納替尼（Ponatinib）的療效

普納替尼（Ponatinib）是一種口服活性多酪氨酸激酶抑製劑，目前由美國食品藥品監督管理局（FDA）批准用於慢性髓細胞白血病和費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病患者，特別針對BCR-ABL基因突變T315I。由於普納替尼獨特的多靶點特性，進一步的研究表明它能夠靶向其他人類惡性腫瘤中的其他重要酪氨酸激酶(FGFR、PDGFR、SRC、RET、KIT和FLT1)。

2006年首次報導了普納替尼的臨床前試驗，證明了普納替尼的有效抗BCR-ABL作用。這些體外研究利用了表達酪氨酸KD內突變的天然BCR-ABL或BCR-ABL的Ba/F3細胞系。激酶選擇性研究發現，普納替尼有效地阻斷了野生型和幾種突變形式的BCR-ABL激酶，包括BCR-ABLT315I。此外，這項研究比較了幾種濃度的普納替尼對來自野生型BCR-ABL或BCR-ABLT315I特異性驅動的原發性白血病急變患者細胞和健康個體的單核細胞的療效。試驗數據顯示，相對於原代CML細胞，普納替尼誘導了活細胞的特異性減少，顯示IC50值比正常細胞低約500倍，證實了其有效的泛BCR-ABL抑製作用。

普納替尼原研藥還沒有在國內上市，因此也沒有納入醫保，國內有需求的患者可能只能通過海外的途徑進行購買，香港原研版的普納替尼規格45mg*30片每盒的價格可能在4萬人民幣左右（受匯率影響價格可能會發生波動），價格昂貴。也有其他國家生產的普納替尼仿製藥，價格較為便宜，孟加拉珠峰藥廠生產的規格45mg*30片每盒的價格可能在4000人民幣左右（受匯率影響價格可能會發生波動），其藥物成分與原研藥的藥物成分基本一致。