曲恩汀（Trientine）主要用於治療什麼疾病

曲恩汀（Trientine）是一種經典的銅螯合劑，主要用於治療肝豆狀核變性，又稱Wilson病。這是一種由於ATP7B基因突變導致的常染色體隱性遺傳代謝性疾病，其核心病理機制是體內銅代謝障礙，無法將多餘銅元素正常排出體外，從而造成銅在肝臟、大腦、角膜及其他組織中異常沉積。隨著銅負荷的不斷增加，患者可能逐漸出現肝功能異常、神經系統症狀以及精神行為改變。

在臨床實踐中，曲恩汀主要適用於對青黴胺不耐受的≥5歲兒童及成人Wilson病患者（罕見病）。青黴胺雖然是傳統的一線銅螯合治療藥物，但在部分患者中可能引發較明顯的不良反應，例如皮膚過敏、血液系統異常或免疫相關並發症，導致無法長期堅持使用。在這種背景下，曲恩汀成為重要的替代治療選擇，被廣泛納入海外肝豆狀核變性治療指南。

從藥理角度來看，曲恩汀通過與體內游離銅離子結合，形成可溶性絡合物，並主要經尿液排出體外，從而逐步降低體內銅負荷。與單純限制飲食攝銅不同，曲恩汀能夠直接干預銅代謝過程，對控制疾病進展具有基礎性意義。長期規律用藥，有助於改善或穩定肝功能狀態，減少神經系統損害進一步加重的風險。

在海外長期隨訪中，曲恩汀常被用於疾病穩定期和維持治療階段，尤其適合需要長期用藥、且對青黴胺耐受性較差的患者。對於部分已出現肝損傷或神經症狀的患者，合理使用曲恩汀並配合低銅飲食管理，有助於延緩疾病惡化，提高生活質量。因此，曲恩汀在肝豆狀核變性整體治療體系中具有不可替代的地位。

參考資料：https://www.mayoclinic.org/drugs-supplements/trientine-oral-route/description/drg-20066488