OjeMDA（tovorafenib）是什麼藥

OjeMDA（tovorafenib）是一種II型泛RAF激酶抑製劑，用於治療兒童低級別神經膠質瘤；主要適用於治療6個月及以上患有復發或難治性兒童低級別神經膠質瘤（pLGG）的患者，這些患者攜帶BRAF融合或重排或BRAF V600突變。

兒童低級別神經膠質瘤（pLGG）是兒童中最常見的腦腫瘤，佔所有中樞神經系統腫瘤的30-50%。它會導致視力喪失和運動功能障礙，以及其他與疾病相關的疾病。高達75%的pLGG兒童有BRAF變異。在BRAF改變的pLGG兒童中，大約80%有BRAF融合或重排，而其餘20%有V600突變。 Ojemda是突變BRAF V600、野生型BRAF和野生型CRAF激酶的抑製劑。它通過靶向絲裂原活化蛋白激酶（MAPK）信號通路中的一種關鍵酶來發揮作用，這種酶參與基因表達以及細胞的生長和存活。

美國食品藥品監督管理局（FDA）加速批准Ojemda是基於兩個研究組137名患者的FIREFLY-1試驗數據。在該研究第1組的76名患者中，最佳總體緩解率為51%，其中包括28%的部分緩解和11%的輕微緩解。 Ojemda片劑和口服混懸劑每週服用一次，可與食物同服或不同服。常見不良反應包括皮疹、髮色變化、疲勞、病毒感染、嘔吐、頭痛、出血、發熱、皮膚乾燥、便秘、噁心、痤瘡樣皮炎和上呼吸道感染。