恩西地平（Enasidenib）的療效

恩西地平（Enasidenib）的各種發現表明，它已被設計為變構抑制突變的IDH2來治療復發或難治性（R/R ）急性髓細胞白血病（AML）患者。目前已經在199名復發或難治性急性髓細胞白血病患者的單臂試驗中證明了恩西地平的有效性，這些患者俱有通過實時IDH2分析檢測到的IDH2突變。

該試驗測量了無疾病證據且治療後血細胞計數完全恢復（完全緩解或CR）的患者百分比，以及無疾病證據且治療後血細胞計數部分恢復（完全緩解伴部分血液學恢復或CRh）的患者百分比。經過至少6個月的治療，19%的患者經歷了平均8.2個月的CR，4%的患者經歷了平均9.6個月的CRh。在研究開始時因急性髓細胞白血病需要輸血或血小板的157名患者中，34%的患者在接受恩西地平治療後不再需要輸血。

恩西地平原研藥目前還沒有在國內上市，也沒有進入醫保範圍。在海外上市恩西地平原研藥價格十分高昂，每盒的價格可能在3萬人民幣左右（受匯率影響價格可能會發生波動）。目前在海外有其他藥廠生產的價格較為便宜的恩西地平仿製藥，如孟加拉藥廠生產的規格50mg*60片每盒的價格可能在4千多人民幣左右（受匯率影響價格可能會發生波動），其藥物成分與恩西地平原研藥的藥物成分基本一致。